Centar za evaluaciju lijekova (CDE) Nacionalne uprave za medicinske proizvode (NMPA) objavio je 7. augusta da je injekcija PA3-17 predložena za uključivanje u oznaku revolucionarne terapije, namijenjene liječenju odraslih pacijenata s relapsnom/refraktornom akutnom limfoblastnom leukemijom/limfomom T-ćelija (r/r T-ALL/LBL).
Trenutno se u Kini još uvijek provode mnoga klinička ispitivanja novih tehnologija protiv raka koja traže pacijente. Za konsultacije o novim lijekovima i tehnologijama možete kontaktirati Međunarodni odjel Onkološke bolnice Južne regije Pekinga.
Broj telefona：4008803716
WeChat ID: 17801183037
E-pošta：myimmnet@163.com
Pacijenti s relapsnom/refraktornom T-limfoblastnom leukemijom/limfomom (r/r T-ALL/LBL) klinički se manifestiraju brzim napredovanjem bolesti, lošom prognozom i nedostatkom terapijskih opcija. Trenutno je samo Nailabine odobren od strane FDA 2005. godine za liječenje pacijenata s T-ALL/LBL koji nisu odgovorili na najmanje dva režima kemoterapije ili su imali relaps nakon liječenja, s ORR od 31% i CR od 23%. Stoga postoji hitna potreba za razvojem drugih učinkovitih modaliteta. Osim ekspresije u normalnim T i NK ćelijama i bez ekspresije u drugim tkivnim ćelijama, CD7 je visoko eksprimiran u T-ALL/LBL ćelijama. Stoga se CD7 smatra potencijalnom metom za razvoj CAR-T terapije za T-ALL/LBL. Izazov je, međutim, izbjeći bratoubistvo uzrokovano ekspresijom CD7 u T ćelijama. Istraživači su razvili injekciju CAR-T ćelija zasnovanu na CD7 nano antitijelima, nazvanu PA3-17 injekcija, blokirajući ekspresiju CD7 molekula na površini T ćelija putem blokatora ekspresije anti-CD7 proteina (PEBL).
Podaci dugoročnog praćenja iz faze I kliničkog ispitivanja injekcije PA3-17 za liječenje relapsirajuće/refraktorne akutne limfoblastne leukemije/limfoma T-ćelija (R/R T-ALL/LBL) predstavljeni su na međunarodno autoritativnoj akademskoj konferenciji EHA 2025.
Zaključno sa 19. februarom 2025. godine, ukupno je uključeno 13 pacijenata (3 pacijenta u grupi sa dozom 1, 2 i 3, 4 pacijenta u RP2D grupi), od kojih su svi primili jednu infuziju injekcije PA3-17 i završili 28-dnevnu procjenu toksičnosti koja ograničava dozu (DLT). RP2D je utvrđen na 2×10⁶ CAR-T/kg na osnovu farmakokinetike, sigurnosti i efikasnosti nakon ove doze. Nije došlo do DLT-a i nije dostignuta maksimalno tolerisana doza (MTD). Incidencija sindroma oslobađanja citokina (CRS) bila je 84,6% (G3: 23,1%, bez G4), dok je sindrom neurotoksičnosti povezan s imunološkim efektorskim ćelijama (ICANS) bio ograničen na G1-2 (15,4%). Podaci o efikasnosti pokazali su da je najbolja objektivna stopa odgovora (ORR) bila 84,6% (11/13), a 76,9% (10/13) je postiglo potpunu remisiju/potpunu remisiju s nepotpunim oporavkom broja ćelija (CR/CRi). Značajno je da je 69,2% (9/13, 8 pacijenata CR) održalo odgovor nakon 3 mjeseca, dok je 50,0% (4/8) održalo CR >15 mjeseci nakon infuzije bez naknadne transplantacije matičnih ćelija (SCT), a dva od njih su i dalje imala detektabilne CAR-T ćelije nakon 21 mjeseca. Značajno je da je pacijent koji je prethodno bio intenzivno liječen [prethodna transplantacija hematopoetskih matičnih ćelija (HSCT), obim tumora >7 cm] postigao CR do 28. dana i drugu HSCT nakon 6 mjeseci.
Injekcija PA3-17 pokazala je dobru podnošljivost, značajnu i održivu kliničku aktivnost kod pacijenata sa r/r T-ALL/LBL koji su prethodno bili jako prethodno liječeni, pri čemu je 50% pacijenata sa potpunom remisije (CR) ostalo preživjelo ili/i bez progresije bolesti nakon 1 godine.
Trenutno se u Kini još uvijek provode mnoga klinička ispitivanja novih tehnologija protiv raka koja traže pacijente. Za konsultacije o novim lijekovima i tehnologijama možete kontaktirati Međunarodni odjel Onkološke bolnice Južne regije Pekinga.
Broj telefona：4008803716
WeChat ID: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Vrijeme objave: 13. avg. 2025.