Dana 30. jula, Nacionalna uprava za medicinske proizvode (NMPA) službeno je odobrila stavljanje HICARA-e na tržište za liječenje odraslih pacijenata s relapsom ili refraktornim limfomom velikih B-ćelija (r/r LBCL) koji su primili dvije ili više linija sistemske terapije. To uključuje difuzni limfom velikih B-ćelija, koji nije drugačije specificiran (DLBCL, NOS); difuzni limfom velikih B-ćelija transformiran iz folikularnog limfoma; limfom B-ćelija visokog gradusa s preuređenjima MYC i BCL2; i limfom B-ćelija visokog gradusa, koji nije drugačije specificiran (HGBL, NOS).
Ovo označava prvi potpuno domaće razvijeni CD19 CAR-T proizvod u Kini, posebno usmjeren na relapsirajući ili refraktorni limfom velikih B-ćelija (r/r LBCL). Istraživanje, razvoj i proizvodnja HICARA-e u potpunosti se oslanjaju na vlasnički molekularni dizajn kompanije Hrain Biotechnology, nezavisno uspostavljen sistem kvaliteta procesa i zatvorenu platformu za proizvodnju velikih razmjera. Ovo dostignuće ostvaruje potpunu domestikaciju razvoja i proizvodnje CAR-T ćelija, razbijajući strane tehnološke monopole. Značajno je da je HICARA prvi domaće odobreni CAR-T proizvod koji usvaja proces stabilne ćelijske linije virusnog vektora.
Prema rezultatima faze II ispitivanja HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) predstavljenim tokom godišnjeg sastanka Američkog udruženja za istraživanje raka (AACR) 2024. godine, HICARA je pokazala efikasne odgovore kod pacijenata sa relapsom/refraktornim ne-Hodgkinovim limfomom.
Rezultati: Zaključno sa 16. majem 2023. godine, 81 R/R NHL pacijent sa ECOG 0-1 na početku je primio infuziju HR001 iz proizvodnog pogona Jinshan [51,9% muškaraca; srednja starost 53,4 godine (raspon 23~74); 3,7% CD19 negativnih; 91,4% difuznih velikih B-ćelijskih limfoma; 79,0% III-IV klasifikacije Ann Arbor ili Lugano] sa srednjim praćenjem od 160 dana (raspon 7 do 454). Srednje vrijeme do najboljeg odgovora bilo je 30 dana (raspon 28-358). Stopa odgovora (ORR) nakon 3 mjeseca, 6 mjeseci i najboljeg objektivnog odgovora (ORR) bila je 53,1% (95% CI: 41,7-64,3), 45,7% (95% CI: 34,6-57,1) i 74,1% (95% CI: 63,1-83,2), respektivno. Stopa odgovora (CRR) nakon 3 mjeseca, 6 mjeseci i najboljeg potpunog odgovora (CRR) bila je 32,1% (95% CI: 22,2-43,4), 29,6% (95% CI: 20,0-40,8) i 49,4% (95% CI: 38,1-60,7), respektivno. Srednje trajanje odgovora (DOR) i preživljavanje bez progresije bolesti (PFS) bili su 339 dana (95% CI: 149-NE) i 176 dana (95% CI: 91-NE), respektivno. Ukupno preživljavanje (OS) nije dostignuto. Najčešći neželjeni događaji (AE) povezani s liječenjem dogodili su se u hematološkom sistemu. Sindrom oslobađanja citokina (CRS) javio se kod 95,1% pacijenata, s CRS-om ≥3 stepena uočenim kod 3,7% pacijenata. Sindrom neurotoksičnosti povezan s imunološkim efektorskim ćelijama (ICANS) javio se kod 8,6% pacijenata, bez prijavljenog ICANS-a ≥3 stepena. Mortalitet povezan s liječenjem bio je 1,2%. Srednje vrijeme do vršne ekspanzije CAR T-ćelija bilo je 240 sati (120~672) nakon infuzije, srednja maksimalna ekspanzija (Cmax) bila je 17413,9 kopija/μg DNK (124,9~136382,2), a srednja AUC0-28diznosio je 3201014,0 kopija/μg DNK (205082,8~18400016,2). Pozitivni testovi na antitijela protiv lijeka (ADA) zabilježeni su kod 14,8% pacijenata, dok su testovi na neutralizirajuća antitijela (Nab) bili pozitivni kod 3,7% pacijenata. Među Nab-pozitivnim pacijentima, potpuni odgovor je održan do praćenja.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Vrijeme objave: 31. jul 2025.