Equecabtagene autoleucel (eque-cel)

Equecabtagene autoleucel (eque-cel), terapija himernim antigenskim receptorom (CAR) T-ćelijama (T-ćelijama) izvedena iz humanih izvora, pokazala je potencijal za liječenje relapsa ili refraktornog multiplog mijeloma (R/RMM).

Dana 30. juna 2023. godine, Kineska Nacionalna uprava za medicinske proizvode (NMPA) odobrila je Zahtjev za novi lijek (NDA) za FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), prvu svjetsku potpuno ljudsku terapiju himernim antigenskim receptorom (CAR) protiv antigena sazrijevanja B ćelija (BCMA) za liječenje R/RMM koji su primili ≥3 linije prethodnih terapija koje sadrže najmanje jedan inhibitor proteasoma i imunomodulatorni agens.

Dana 7. novembra 2024. godine, IASO Biotherapeutics je objavio da su rezultati faze 1b/2 kliničke studije FUMANBA-1 njihove potpuno humane anti-BCMA CAR-T terapije, Equecabtagene Autoleucel (trgovački naziv: Fucaso™), za liječenje R/RMM, objavljeni u vodećem medicinskom časopisu JAMA Oncology. Studija je procijenila efikasnost i sigurnost Equecabtagene Autoleucela kod pacijenata sa R/RMM koji su prethodno primili ≥3 linije prethodnih terapija. Rezultati su pokazali da je Equecabtagene Autoleucel postigao visoku ukupnu stopu odgovora i trajnu remisiju kod pacijenata, sa povoljnim sigurnosnim profilom.

FUMANBA-1 je jednostruka, otvorena registracijska klinička studija faze 1b/2 provedena u 14 kineskih centara s ciljem procjene efikasnosti i sigurnosti Equecabtagene Autoleucela kod pacijenata s R/RMM koji su primili ≥3 linije prethodnih terapija. U studiju su uključeni pacijenti s R/RMM koji su prethodno primili najmanje tri linije terapije, uključujući kemoterapijske režime na bazi inhibitora proteasoma i imunomodulatornih sredstava, te koji su imali progresiju bolesti tokom posljednje linije terapije. Pacijenti koji su prethodno primali BCMA CAR-T terapiju također su ispunjavali uslove za uključivanje.

RezultatiOd 103 pacijenta koji su primili infuziju eque-cela, 55 (53,4%) su bili muškarci, a medijana (raspon) starosti bila je 58 (39-70) godina. Pri medijanu (rasponu) praćenja od 13,8 (0,4-27,2) mjeseci, u smislu efikasnosti, među 101 pacijentom koji se mogao procijeniti, ukupna stopa odgovora (ORR) bila je 96,0% (97/101), a stopa strogo definisanog potpunog odgovora/potpunog odgovora (sCR/CR) bila je 74,3% (75/101). Među 89 pacijenata bez prethodne CAR-T terapije, ORR je bio 98,9% (88/89), a stopa sCR/CR bila je 78,7% (70/89). Kod ovih 101 pacijenta, medijan vremena do odgovora bio je 16 dana (raspon: 11-179), dok medijan trajanja odgovora (DOR) i medijan preživljavanja bez progresije bolesti (PFS) još nisu bili dostignuti. Stopa 12-mjesečnog PFS-a bila je 78,8% (95% CI: 68,6-86,0). Osim toga, 95% (96/101) pacijenata postiglo je negativnost minimalne rezidualne bolesti (MRD), sa medijanom vremena do MRD negativnosti od 15 dana (raspon: 14-186). Svi pacijenti sa sCR/CR postigli su MRD negativnost, a medijan trajanja MRD negativnosti nije bio dostignut.

Zaključci i relevantnostU ovom ispitivanju, eque-cel je doveo do ranog, dubokog i trajnog odgovora kod pacijenata sa prethodno intenzivno liječenim R/RMM, sa prihvatljivim sigurnosnim profilom. Pacijenti sa prethodnom CAR T-ćelijskom terapijom također su imali koristi od eque-cela.

Trenutno se u Kini provodi mnogo drugih kliničkih ispitivanja CAR-T-a, a traže se pacijenti. Za konsultacije o novim lijekovima i tehnologijama možete kontaktirati Međunarodni odjel Onkološke bolnice Južne regije Pekinga.

Broj telefona：4008803716

Email：myimmnet@163.com

Reference

1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html

2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224

3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html

4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256

5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068